rotate-mobile
Cronaca

A Napoli terapia genica contro le malattie rare: è la prima volta nel mondo

Il farmaco impiegato è utilizzato da un virus e trasferisce il gene codificante per l'enzima arilsolfatasi B

Per la prima volta al mondo un paziente affetto da mucopolisaccaridosi di tipo VI (grave malattia genetica con coinvolgimento multi-sistemico dovuto al deficit dell'enzima arilsolfatasi B) ha ricevuto un farmaco di terapia genica.

E' accaduto al Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II di Napoli. Il farmaco impiegato è utilizzato da un virus e trasferisce il gene codificante per l'enzima arilsolfatasi B che, una volta prodotto dalle cellule del fegato, viene secreto nel circolo ematico e captato dai tessuti affetti.

Si parla di

In Evidenza

Potrebbe interessarti

A Napoli terapia genica contro le malattie rare: è la prima volta nel mondo

NapoliToday è in caricamento